Ein neuer RNA-basierter Ansatz zur Behandlung der Parkinson-Krankheit

Start des TreatPD-Projekts

• Precision Health Abteilung
• Abteilung für Kardiovaskuläre Forschung
• Parkinson

Das TreatPD-Projekt wird in Luxemburg von der Cardiovascular Research Unit (CVRU) der Abteilung für Präzisionsmedizin (DoPH) des LIH geleitet und zielt darauf ab, eine neuartige Strategie zu entwickeln, um das RNA-Molekül lncG1 ins Gehirn zu transportieren, wo es die Dopaminproduktion durch Neuronen anregen kann, was es zu einem vielversprechenden neuen Instrument zur Behandlung der Parkinson-Krankheit macht. Das im März 2026 gestartete TreatPD-Projekt ist ein bilaterales französisch-luxemburgisches Vorhaben, das in Zusammenarbeit mit dem Institut des Maladies Neurodégénératives de Bordeaux (französischer Koordinator), dem Centre de Recherche en Cancerologie in Marseille und der INSERM-Einheit InTheRNA/ART-ARNm in Orléans durchgeführt wird. Durch die Kombination von Fortschritten in der RNA-Biologie, der Nanotechnologie und den Neurowissenschaften will das multidisziplinäre Konsortium neue Perspektiven für Patienten mit Parkinson und ihre Familien eröffnen.

Die Parkinson-Krankheit (PD) ist durch den Verlust dopaminproduzierender Nervenzellen im Gehirn gekennzeichnet, was zu Symptomen wie Zittern, Muskelsteifheit und Bewegungsstörungen führt. Obwohl aktuelle Behandlungen den Dopaminspiegel vorübergehend wiederherstellen und die Symptome lindern können, stoppen sie das Fortschreiten der Krankheit nicht, was den dringenden Bedarf an innovativen, krankheitsmodifizierenden Therapien unterstreicht.

Um diesem ungedeckten Bedarf gerecht zu werden, will TreatPD das therapeutische Potenzial von lncG1 nutzen, einem langen nicht-kodierenden RNA-Molekül, das bei Parkinson-Patienten typischerweise dysreguliert ist und das, wenn es in kultivierten Neuronen überexprimiert wird, nachweislich die Dopaminproduktion stimuliert. Konkret wird das Forschungsteam ein innovatives Nanopartikel-Transportsystem entwickeln, das die Blut-Hirn-Schranke überwinden und gezielt dopaminerge Neuronen ansteuern kann.

Im Rahmen des Projekts werden synthetische lncG1-Moleküle hergestellt und in Nanopartikel eingebaut, die die RNA schützen und ihren Transport durch die Blut-Hirn-Schranke erleichtern sollen. Der daraus resultierende therapeutische Träger, NP-lncG1, wird in Mausmodellen der Parkinson-Krankheit evaluiert, um seine Fähigkeit zu beurteilen, das Gehirn zu erreichen, dopaminerge Neuronen anzusteuern und die neuronale Funktion zu erhalten.

Parallel dazu werden die Forscher In-silico- und In-vitro-Studien durchführen, um die molekularen Mechanismen, die der lncG1-Aktivität zugrunde liegen, besser zu verstehen, seine Fähigkeit zur Stimulierung der Dopaminsynthese zu validieren und mögliche Nebenwirkungen zu identifizieren. Darüber hinaus werden die Wirkungen von NP-lncG1 auch in menschlichen Hirnorganoiden untersucht, wodurch die Forscher das Überleben dopaminerger Neuronen, die Dopaminproduktion und andere zelluläre Signalwege bewerten können, die potenziell durch die Therapie beeinflusst werden. Zusammen zielen diese Ansätze darauf ab, eine umfassende Validierung von NP-lncG1 als vielversprechenden Kandidaten für eine neuroprotektive Behandlung zu liefern.

Um die Relevanz und zukünftige Anwendung der Projektergebnisse zu maximieren, werden wichtige Interessengruppen, darunter Neurologen und Patientenvertreter, die Verbreitung der Ergebnisse unterstützen und dazu beitragen, dass die im Rahmen von TreatPD entwickelten Lösungen den Bedürfnissen und Erwartungen der Parkinson-Gemeinschaft entsprechen.

Letztendlich wird erwartet, dass TreatPD bedeutende gesellschaftliche, wirtschaftliche und wissenschaftliche Auswirkungen haben wird, Parkinson-Patienten, ihren Familien und Pflegekräften Hoffnung bringt und zu einer verbesserten Lebensqualität und Lebenserwartung beiträgt

sagt Dr. Yvan Devaux, Leiter der CVRU und Hauptforscher der Studie in Luxemburg.