Une nouvelle approche basée sur l’ARN pour traiter la maladie de Parkinson

Lancement du projet TreatPD

• Département Santé de Précision 
• Unité de Recherche Cardiovasculaire
• Maladie de parkinson

Dirigé au Luxembourg par la Cardiovascular Research Unit (CVRU) du Département de santé de précision (DoPH) du LIH, le projet TreatPD vise à développer une nouvelle stratégie pour vehiculer une molécule d’ARN, le lncG1, vers le cerveau, où elle peut stimuler la production de dopamine par les neurones, constituant ainsi un nouvel outil prometteur pour traiter la maladie de Parkinson. Lancé en mars 2026, TreatPD est un projet bilatéral franco-luxembourgeois mené en collaboration avec l’Institut des Maladies Neurodégénératives de Bordeaux (coordinateur français), le Centre de Recherche en Cancerologie de Marseille et l’unité INSERM InTheRNA/ART-ARNm à Orléans. En combinant les avancées en biologie de l’ARN, en nanotechnologie et en neurosciences, ce consortium multidisciplinaire vise à ouvrir de nouvelles perspectives pour les patients atteints de la maladie de Parkinson et leurs familles.

La maladie de Parkinson (MP) se caractérise par la perte de neurones producteurs de dopamine dans le cerveau, entraînant des symptômes tels que des tremblements, une rigidité musculaire et des troubles moteurs. Bien que les traitements actuels puissent temporairement rétablir les niveaux de dopamine et soulager les symptômes, ils n’enrayent pas la progression de la maladie, ce qui souligne le besoin urgent de thérapies innovantes capables de modifier le cours de la maladie.

Pour répondre à ce besoin non satisfait, TreatPD cherche à exploiter le potentiel thérapeutique de lncG1, une molécule d’ARN non codant long généralement dérégulée chez les patients atteints de la maladie de Parkinson et qui, lorsqu’elle est surexprimée dans des neurones en culture, s’est avérée capable de stimuler la production de dopamine. Plus précisément, l’équipe de recherche mettra au point un système innovant d’administration par nanoparticules capable de traverser la barrière hémato-encéphalique et de cibler spécifiquement les neurones dopaminergiques.

Dans le cadre du projet, des molécules de lncG1 synthétiques seront produites et incorporées dans des nanoparticules conçues pour protéger l’ARN et faciliter son transport à travers la barrière hémato-encéphalique. Le vecteur thérapeutique ainsi obtenu, NP-lncG1, sera évalué sur des modèles murins de la maladie de Parkinson afin d’évaluer sa capacité à atteindre le cerveau, à cibler les neurones dopaminergiques et à préserver la fonction neuronale.

Parallèlement, les chercheurs mèneront des études in silico et in vitro afin de mieux comprendre les mécanismes moléculaires sous-jacents à l’activité de lncG1, de valider sa capacité à stimuler la synthèse de dopamine et d’identifier d’éventuels effets secondaires. De plus, les effets de NP-lncG1 seront également évalués dans des organoïdes cérébraux humains, ce qui permettra aux chercheurs d’évaluer la survie des neurones dopaminergiques, la production de dopamine et d’autres voies cellulaires potentiellement influencées par le traitement. Ensemble, ces approches visent à fournir une validation complète de NP-lncG1 en tant que candidat prometteur pour un traitement neuroprotecteur.

Afin de maximiser la pertinence et l’adoption future des résultats du projet, des parties prenantes clés, notamment des neurologues et des représentants des patients, soutiendront la diffusion des résultats et contribueront à garantir que les solutions développées dans le cadre de TreatPD répondent aux besoins et aux attentes de la communauté des personnes atteintes de la maladie de Parkinson.

À terme, TreatPD devrait avoir des répercussions sociétales, économiques et scientifiques significatives, apportant de l’espoir aux patients atteints de la maladie de Parkinson, à leurs familles et à leurs soignants, et contribuant à améliorer la qualité de vie et l’espérance de vie

déclare le Dr Yvan Devaux, responsable du CVRU et chercheur principal de l’étude au Luxembourg.